Вчені представили нову форму генної терапії, яка позбавить світ від раку та ВІЛ

Провідні світові генетики вчора анонсували нову форму унікальної генної терапії, яка, ймовірно, дозволить допомагати людям, що страждають від захворювань, які раніше вважалися невиліковними.

Нова методика дозволить вченим редагувати генетичну інформацію з великою точністю. Це означає, що в ДНК людини можна буде внести точні зміни. Потенційно, це дозволить вченим лікувати генетичні захворювання, такі як серповидно-клітинну анемію, синдром Дауна і хворобу Хантінгтона.

Вчені вважають, що техніка настільки точна, що з її допомогою можна робити заміну дефектних генів здоровими, а це в свою чергу допоможе в боротьбі з невиліковними вірусними захворюваннями, такими як ВІЛ і рак. Цілком імовірно, що також вона може бути використана для корекції генних дефектів в людських ембріонах під час ЕКО, а значить дозволить усунути проблему до народження дитини.

Суть ранньої генної терапії полягала у вставці фрагментів ДНК-вірусів в геном людини навмання. Цей процес був неточним і ризикованим.

Лауреат Нобелівської премії професор Крейг Мелло в інтерв'ю Independent сказав: "CRISPR - це неймовірно потужна система, яка відкриває перед нами неймовірні перспективи. Її потенціал величезний, вона може використовуватися як у сільському господарстві, так і для генної терапії на людях".

Мелло назвав нову систему тріумфом фундаментальної науки і величезним проривом, який може мати серйозні наслідки для молекулярної генетики.

Як повідомив нобелівський лауреат, нова технологія здатна вирішити багато проблем безпеки генної терапії "зародкової лінії" завдяки точності результатів. При цьому Мелло попередив, що до її використання в ЕКО ще далеко, тому що потенційний промах може призвести до появи "непередбачених наслідків".

Техніка також може знайти застосування в сільському господарстві. Потенційно з її допомогою можна прискорити процес розвитку ГМ-культур та худоби. Процес CRISPR, або короткі паліндромний повтори, регулярно розташовані групами, були виявлені японськими вченими в 1987-му році, проте тоді оцінити її потенціал вчені не змогли. З тих пір вона розглядалася як захист, використовуваний бактеріями для захисту від вторгнення вірусів, а в минулому році вченими з Каліфорнії було опубліковано історичне дослідження, автори якого стверджували, що вона може бути використана проти будь-якого геному.